這里是《21健訊Daily》，歡迎與21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道新健康團(tuán)隊(duì)共同關(guān)注醫(yī)藥健康行業(yè)最新事件！

 一、政策動(dòng)向

●CDE發(fā)布《兒童抗腫瘤藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》

3月24日，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）公開(kāi)發(fā)布關(guān)于《兒童抗腫瘤藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》的通告（2023年第22號(hào)）。

為了對(duì)兒童抗腫瘤新藥的臨床研發(fā)提供思路和技術(shù)建議，藥審中心組織撰寫(xiě)了《兒童抗腫瘤藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》。根據(jù)《國(guó)家藥監(jiān)局綜合司關(guān)于印發(fā)藥品技術(shù)指導(dǎo)原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號(hào)）要求，經(jīng)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局審查同意，現(xiàn)予發(fā)布，自發(fā)布之日起施行。

指導(dǎo)原則明確，當(dāng)目標(biāo)適應(yīng)癥的疾病進(jìn)程和治療反應(yīng)在成人和兒童人群間相似或在不同年齡段的兒童人群間相似、已有數(shù)據(jù)說(shuō)明藥物在體內(nèi)暴露-效應(yīng)關(guān)系明確、藥物（或活性代謝物）濃度可測(cè)定并且可預(yù)測(cè)臨床治療反應(yīng)時(shí)，可基于已有的成人研究數(shù)據(jù)外推至兒童人群，或基于已有年齡段的兒童人群研究數(shù)據(jù)外推至其他年齡段兒童人群。通過(guò)數(shù)據(jù)外推，可減少或豁免部分兒童臨床試驗(yàn)，或優(yōu)化兒童人群臨床試驗(yàn)。

對(duì)于兒童特有腫瘤的抗腫瘤藥物，一般需開(kāi)展全面系統(tǒng)的兒童人群藥物臨床試驗(yàn)。此時(shí)，關(guān)鍵臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)通常采用隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)或單臂臨床試驗(yàn)。

二、藥械審批

●復(fù)宏漢霖抗PD-1單抗在歐洲申報(bào)上市

3月24日，復(fù)宏漢霖宣布，公司研發(fā)的抗PD-1單抗斯魯利單抗（H藥，中國(guó)商品名：漢斯?fàn)睿┞?lián)合化療一線治療廣泛期小細(xì)胞肺癌的上市許可申請(qǐng)（MAA）獲歐洲藥品管理局（EMA）受理。2022年12月，該產(chǎn)品治療小細(xì)胞肺癌已獲得歐盟委員會(huì)（EC）授予的孤兒藥資格。

斯魯利單抗是復(fù)宏漢霖研發(fā)的創(chuàng)新型單抗藥，是一款重組人源化抗PD-1單抗注射液。自2022年3月獲批上市以來(lái)，該藥已在中國(guó)獲批用于治療微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定（MSI-H）實(shí)體瘤、鱗狀非小細(xì)胞肺癌（sq-NSCLC）和廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）。此外，斯魯利單抗聯(lián)合化療一線治療食管鱗狀細(xì)胞癌和一線治療廣泛期小細(xì)胞肺癌的上市申請(qǐng)也分別獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）和歐盟EMA受理。目前，該產(chǎn)品10余項(xiàng)臨床試驗(yàn)正同步在全球開(kāi)展。

●全球首個(gè)治療角膜內(nèi)皮疾病的同種異體細(xì)胞療法獲批

3月24日，Aurion Biotech宣布其創(chuàng)新細(xì)胞療法Vyznova獲得日本醫(yī)藥品醫(yī)療器械綜合機(jī)構(gòu)（PMDA）上市批準(zhǔn)，用以治療大泡性角膜病變。據(jù)介紹，這是全球首個(gè)獲批用以治療角膜內(nèi)皮疾病的同種異體細(xì)胞療法。

Vyznova是一項(xiàng)現(xiàn)貨型、同種異體細(xì)胞療法。來(lái)自捐贈(zèng)者角膜的健康細(xì)胞通過(guò)Aurion專有的創(chuàng)新、多步驟培養(yǎng)，以產(chǎn)生完全分化的角膜內(nèi)皮細(xì)胞。此過(guò)程不需經(jīng)過(guò)基因編輯，來(lái)自單一捐贈(zèng)者完全分化的角膜內(nèi)皮細(xì)胞最終可用以治療超過(guò)100只患者眼睛。這些內(nèi)皮細(xì)胞通過(guò)前房?jī)?nèi)注射入患者眼中，并在此處重新填充到健康單層中，以進(jìn)行角膜中液體的清除，緩解角膜水腫。

三、資本市場(chǎng)

●貝瑞基因與阿吉蘭兄弟控股子公司成立合資公司

近日，貝瑞基因控股子公司香港雅士能基因科技有限公司(Xcelom Limited )與沙特阿拉伯阿吉蘭兄弟控股子公司阿吉蘭兄弟醫(yī)療公司（Ajlan & Bros Medical Company）簽署合作協(xié)議，雙方將在沙特成立一家合資公司，專注于生育健康領(lǐng)域基因檢測(cè)，未來(lái)還將就一系列項(xiàng)目展開(kāi)深入合作。

●先瑞達(dá)2022年?duì)I收3.96億元，同比增長(zhǎng)30%

3月23日，先瑞達(dá)（06669.HK）發(fā)布了截至2022年12月31日的年度業(yè)績(jī)報(bào)告。2022年全年，先瑞達(dá)營(yíng)業(yè)總收入達(dá)3.96億人民幣，較2021年同比增長(zhǎng)30%；毛利潤(rùn)3.36億人民幣，較2021年同比增長(zhǎng)26%；毛利率達(dá)85%，凈利潤(rùn)為7014萬(wàn)人民幣。

其中，2022年，先瑞達(dá)靜脈介入及通路類產(chǎn)品的收入達(dá)8603萬(wàn)人民幣，占總營(yíng)收從去年同期的8%提升至21.8%。而由于靜脈管線產(chǎn)品的迅速商業(yè)化，DCB的收入占比從去年同期的90.5%降至68.5%。 與此同時(shí)，先瑞達(dá)在2022年將5款新品和1款DCB產(chǎn)品的適應(yīng)癥拓展推向市場(chǎng)，實(shí)現(xiàn)了產(chǎn)品在推陳出新速度上的質(zhì)變。

●鍵嘉機(jī)器人IPO輔導(dǎo)已經(jīng)驗(yàn)收

近日，證監(jiān)會(huì)官網(wǎng)顯示，杭州鍵嘉醫(yī)療科技股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱：“鍵嘉機(jī)器人”）IPO輔導(dǎo)已經(jīng)驗(yàn)收，其備案時(shí)間為2022年11月15日，輔導(dǎo)機(jī)構(gòu)為中信證券，派出機(jī)構(gòu)為浙江證監(jiān)局。

官網(wǎng)信息顯示，鍵嘉機(jī)器人成立于 2018 年，公司致力于研發(fā)技術(shù)領(lǐng)先的硬組織手術(shù)機(jī)器人平臺(tái)，為醫(yī)院提供有競(jìng)爭(zhēng)力、安全可信賴的產(chǎn)品，推動(dòng)國(guó)內(nèi)外科手術(shù)領(lǐng)域的技術(shù)進(jìn)步。鍵嘉機(jī)器人自主研發(fā)的骨科關(guān)節(jié)手術(shù)機(jī)器人ARTHROBOT是國(guó)內(nèi)首款可同時(shí)覆蓋髖關(guān)節(jié)與膝關(guān)節(jié)的手術(shù)機(jī)器人平臺(tái)，打破了進(jìn)口手術(shù)機(jī)器人在該領(lǐng)域長(zhǎng)期壟斷的局面。公司現(xiàn)有已授權(quán)專利及在申請(qǐng)專利共計(jì)百余項(xiàng)，并在牙科/運(yùn)動(dòng)醫(yī)學(xué)科/神經(jīng)外科/骨科/人工智能等領(lǐng)域持續(xù)布局。

●錦波生物北交所IPO成功過(guò)會(huì)

3月24日，北交所上市委2023年第14次審議會(huì)議結(jié)果公布：山西錦波生物醫(yī)藥股份有限公司（簡(jiǎn)稱：錦波生物）順利過(guò)會(huì)。

錦波生物的主營(yíng)業(yè)務(wù)是以重組膠原蛋白產(chǎn)品為核心的各類醫(yī)療器械、功能性護(hù)膚品的研發(fā)、生產(chǎn)及銷(xiāo)售，目前是國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的、已實(shí)現(xiàn)重組人源化膠原蛋白產(chǎn)業(yè)化的企業(yè)。

四、行業(yè)大事

●羅氏與禮來(lái)合作開(kāi)發(fā)阿爾茨海默病血液診斷產(chǎn)品

美國(guó)時(shí)間3月22日，羅氏（Roche）宣布與禮來(lái)公司（Eli Lilly and Company）達(dá)成合作，以支持羅氏的Elecsys淀粉樣蛋白血液診斷產(chǎn)品（EAPP）的開(kāi)發(fā)。EAPP是一種基于血液生物標(biāo)志物的阿爾茨海默病診斷產(chǎn)品，旨在臨床中更早發(fā)現(xiàn)阿爾茨海默病。該產(chǎn)品已經(jīng)于2022年7月獲得美國(guó)FDA授予突破性醫(yī)療器械認(rèn)定。

阿爾茨海默病是一種神經(jīng)退行性疾病，也是造成癡呆的最常見(jiàn)原因。研究表明，患者生物學(xué)上的變化往往在臨床癥狀變得明顯前幾十年就開(kāi)始了。然而，這種疾病早期準(zhǔn)確診斷往往比較困難。據(jù)文獻(xiàn)報(bào)道，多達(dá)75%的阿爾茨海默病患者沒(méi)有得到診斷，而患者得到診斷的平均時(shí)間在出現(xiàn)癥狀后的2.8年。目前臨床急需一款能夠在疾病早期準(zhǔn)確診斷疾病的產(chǎn)品，從而使患者得到及時(shí)的治療。